地区：上海市 宝山区
关键词：和元生物技术(上海)股份有限公司
成果类型：其它
成果领域：生物与新医药
成果编号：A2021061000001259
成果描述：
| 项目研究属于生物医药技术领域，主要是涉及一种整合外源DNA序列的方法和应用，特别是涉及一种靶向整合外源DNA序列到大鼠或小鼠Rosa26位点的方法及其应用技术。其主要发明内容为：TALEN质粒和用于同源重组的外源基因载体制备；腺病毒载体构建；转基因动物模型制备。项目采用的成熟关键技术包括TALEN质粒构建定点整合检测技术(PCR、测序等)，TALEN活性检测技术(T7E1实验)和腺病毒包装纯化技术；已经攻克的关键技术是腺病毒介导的TALEN定点整合以及定点整合稳定细胞株的筛选，以及TALEN和同源重组腺病毒构建转基因大鼠和TALEN和同源重组腺病毒构建转基因小鼠的技术。项目执行期内通过攻克定点整合技术以及定点整合稳定细胞株的筛选，获得了稳定细胞株，且实现了TALEN和同源重组腺病毒构建转基因大鼠和TALEN和同源重组腺病毒构建转基因小鼠的构建，完成了项目目标TALEN试剂盒的研发；尤其是TALEN技术的应用申请了国家发明专利获得授权。专利名称为“靶向整合外源DNA序列到大鼠和小鼠Rosa26位点的方法及其应用”，专利号：ZL 20131045515.1。 和元生物技术(上海)股份有限公司作为国内少数集基础研究、基因治疗药物研发和临床级AAV产业化制备三大发展方向于一体的综合型公司。主要为高等院校、研究所、各大医院以及生物药企等提供分子克隆载体构建、基因编辑操作如TALEN技术，CRISPR/Cas9等技术以及稳定细胞株的筛选和病毒包装等服务，所申报的技术发明奖涉及的核心技术TALEN操作就是其中一项，该技术项目得到了广大科研用户的支持和青睐，短短两年时间里产生直接经济效益达二百余万元。项目研究中期TALEN技术及相关产品获得大力推广和应用，然而，科技技术不断更新，尤其是CRISPR/Cas9技术的推出，使得后期TALEN技术的应用有所缩减，但作为一种常规的操作简便的基因编辑操作技术仍具有一定的市场空间。 |
