地区：上海市 宝山区
关键词：广州医科大学附属第三医院;北京生命科学研究所
成果类型：其它
成果领域：生物与新医药
成果编号：A2021061000004174
成果描述：
| 该项目属于生物医学中干细胞与再生医学研究领域，属于应用基础研究项目。干细胞与再生医学为疾病的机理研究、治疗和药物筛选带来革命性变化，具有广阔的临床应用前景。多年来，该研究团队一直针对严重危害华南地区人民身体健康的高发遗传病β-地中海贫血干细胞治疗关键问题开展研究，取得了一系列具有原创性的研究成果和突破，建立了β-地中海贫血iPS治疗的动物模型技术体系。项目主要内容及成果如下：率先在国际上建立了各种突变类型β-地中海贫血皮肤成纤维细胞系和各种神经系统疾病成纤维细胞系，建立了43株受精来源的人类胚胎干细胞hES系,建立1株人类孤雌胚胎干细胞系，丰富了中国人群遗传病资源库和胚胎干细胞库。该项目所建立的细胞系自2009年以来在国内外多家著名高校和研究所的相关研究中使用。在国际上首次成功获得β-地中海贫血核移植克隆囊胚；首先在国际上建立了羊水来源的β-地中海贫血诱导多能性干细胞系，建立了相应的实验体系。在国际上首次获得了缺陷基因修复的β-地中海贫血病人特异性iPS细胞系，并在动物模型上证明了iPS细胞治疗β-地中海贫血的可行性。以上研究工作紧密围绕β-地中海贫血iPS细胞临床应用的关键问题，利用动物模型证明了iPS细胞治疗β-地中海贫血的安全性和有效性，为iPS细胞治疗β-地中海贫血的临床应用奠定了理论基础。截至2012年12月，项目在Cell Research、Human Molecular Genetics等杂志发表SCI收录论文15篇，总共被SCI杂志引用196次，他引162次。8篇代表作被Nature、Cell等杂志引用147次，他引138次，单篇最高引用36次，他引35次。项目研究成果2012年获得中央电视台科教频道的报道。项目主要完成人1人获得国家杰出青年基金，1人被聘为长江学者，1人入选“广东特支计划”科技创新青年拔尖人才。 |
