地区：上海市 宝山区
关键词：中国人民解放军第三〇二医院;北京大学第一医院
成果类型：其它
成果领域：生物与新医药
成果编号：A2021061000002125
成果描述：
| 该项目对连续15年(2001.1～2015.12)的大样本肝病儿童从临床、病理、分子生物学特征、治疗及转归和长期随访等方面进行系统研究，并与1983.1～2000.12的研究成果进行对比分析，旨在探索近15年来儿童肝病谱的构成及变迁，并且重点阐述几种儿童少见的非感染性肝病的临床、病理特征、治疗和其转归特征。项目关键技术及创新如下： 1.通过对有肝脏活检病理资料的3932例肝病儿童，703例非病毒性肝病儿童和185例肝衰竭儿童进行临床、病理及分子生物学特征的动态研究，确诊了多达66种儿童疑难少见肝病病种；构建了中国儿童肝脏疾病包括肝衰竭迄今比较完整的肝病谱；首次阐述了国内2000年后与2000年前儿童肝病谱变迁。该项目系国内外样本量最大，系统而完整的儿童肝病疾病谱研究。 2.国内外首次大样本报告以肝病为首发表现的317例儿童肝豆状核变性的临床、病理及分子生物学特征；儿童肝豆状核变性发生肝纤维化的机制及脱铜治疗后的长期随访结果。提供了早期诊断疑难复杂的肝豆状核变性的思路及方法，从而减少误诊和漏诊，争取早期治疗改善预后；明确指出肝豆状核变性患儿即使病情已至肝硬化但仍需要积极脱铜治疗延缓肝病及肝硬化进展。 3.国内外首先报告大样本184例儿童药物性肝损害及36例儿童自身免疫性肝炎的临床、病理特征和治疗后疗效的长期随访。明确提出儿童自身免疫性肝炎长期治疗可明显改善肝脏炎症和纤维化程度，延缓肝病进展。项目研究结果为中国儿童药物性肝损害及儿童自身免疫性肝炎制订诊断标准及治疗方案提供了循证医学证据。 4.国内外首先报告大样本105例儿童非酒精性脂肪性肝炎的临床、病理特征及与成人的差异，首次揭示儿童非酒精性脂肪性肝炎如不进行有效干预可致肝纤维化快速进展，甚至肝硬化。明确指出对儿童非酒精性脂肪性肝病应引起重视，早诊断早干预，以避免快速进展至肝硬化。 发表论著26篇，参编《诸福棠实用儿科学（第八版）》等7本专著。为中华医学会等专题讲座100余次，举办全国专业学习班1期。全国儿童疑难肝病会诊800余例，提供临床病例讨论30余次。培养研究生6名，带教进修生180余名。参观学习50余人次。项目的实施明显提高了中国儿童肝脏病学的诊治水平，推动了儿童肝病领域的发展，有力促进了中国儿童肝病学科和人才队伍的建设，为尽快制订中国各类儿童肝病专家共识或指南提供了循证医学证据。 |
